Medicação em investigação
ou placebo
Sobre nossos 2 estudos de autismo
O desenvolvimento clínico de um medicamento segue diferentes fases designadas como Fase 1.2.3. Os resultados (segurança e eficácia) de cada etapa são necessários antes de passar para a próxima fase.
Sobre estudos clínicos
Os estudos clínicos são realizados em voluntários humanos, que forneceram seu consentimento livre e esclarecido para testar um medicamento. Esses estudos são desenhados para fornecer dados sobre se um tratamento é seguro e eficaz.
Cada estudo deve obter aprovação antes de iniciar. Ela é fornecida pelas Autoridades de Saúde e/ou por um Comitê de Ética em Pesquisa.
Um placebo é uma medicação semelhante ou idêntica ao medicamento em desenvolvimento mas que não contém princípio ativo.
Um placebo é usado para investigar se algum efeito que os participantes do estudo apresentarem durante o estudo está relacionado ao medicamento em desenvolvimento
Nem os participantes nem os médicos sabem para qual grupo (medicação em investigação ou placebo) o participante foi designado. Isso é chamado de “estudo duplo-cego” e ajuda a evitar viés.
Um placebo é uma medicação semelhante ou idêntica ao medicamento em desenvolvimento mas que não contém princípio ativo.
Um placebo é usado para investigar se algum efeito que os participantes do estudo apresentarem durante o estudo está relacionado ao medicamento em desenvolvimento
Nem os participantes nem os médicos sabem para qual grupo (medicação em investigação ou placebo) o participante foi designado. Isso é chamado de “estudo duplo-cego” e ajuda a evitar viés.
Status do desenvolvimento da medicação em investigação no Transtorno do Espectro Autista
Desenvolvimento Clínico
Fase 1
Os resultados da fase 1 conduziram ao avanço para a fase 2
Fase 2
Com base nos dados já disponíveis, a EMA* concordou em prosseguir com a fase 3 e estabelecer os 2 estudos
Estamos aqui
Fase 3
2 estudos em andamento em crianças e adolescentes
APÓS A CONCLUSÃO DA FASE ATUAL
Apresentação à EMA para solicitar licenciamento com base em todos os dados do desenvolvimento do medicamento
Medicamento comercializado
O medicamento em desenvolvimento tem sido avaliado em vários estudos clínicos (mais de 100 crianças e adolescentes com TEA envolvidos), que identificaram:
- que ele tem potencial para melhorar alguns sintomas em crianças e adolescentes com Transtorno do Espectro Autista,
- qual é a melhor dose,
- quais são os efeitos colaterais mais comuns.
*EMA : Agência Europeia de Medicamentos
Dois estudos clínicos semelhantes estão sendo conduzidos com o medicamento em investigação
recrutamento
finalizado
Estudo 001
Para crianças e adolescentes de 7 anos a 18 anos incompletos com TEA.
Estudo 002
Para crianças de 2 anos a 7 anos incompletos com TEA.
No total, 400 crianças e adolescentes de 2 a menos de 18 anos participarão.
14 países e 60 centros de pesquisa em todo o mundo estão participando.
Ambos os estudos tem como objetivo saber mais sobre o autismo e examinar os efeitos da medicamento em desenvolvimento
O medicamento em desenvolvimento é eficiente em comparação com placebo após um tratamento de 6 meses?
O medicamento em desenvolvimento é seguro em crianças e adolescentes?
O uso de uma formulação oral da medicação em investigação é aceitável para crianças e adolescentes?
O medicamento em desenvolvimento melhora a qualidade de vida de crianças e adolescentes e seus familiares?
Os participantes do estudo são tratados por um ano
Na primeira parte de 6 meses, os participantes recebem a medicação em investigação ou placebo
Nos próximos 6 meses, todos os participantes receberão a medicação em investigação
INÍCIO DO ESTUDO
6º MÊS
Medicação em
investigação
FIM DO ESTUDO
Quais são os potenciais benefícios de participar deste estudo?
- Atualmente, não há medicação aprovada para as principais características do autismo, como interação social comprometida e comportamentos restritos. As medicações atualmente disponíveis têm como objetivo apenas sintomas relacionados ao autismo, como insônia, irritabilidade ou sintomas depressivos
- Durante este estudo, seu filho(a) será acompanhado(a) de perto pela equipe de pesquisa.
- Os resultados deste estudo ajudarão os pesquisadores a aprenderem mais sobre o autismo e podem ajudar crianças e adolescentes com autismo no futuro
Quais são os potenciais negativos de participar deste estudo?
- Os pesquisadores devem seguir regras muito rígidas para garantir que os participantes dos estudos clínicos fiquem o mais seguro possível. No entanto, a medicação em investigação pode causar efeitos colaterais indesejados.
- O medicamento em desenvolvimento pode não ter quaisquer efeitos benéficos.
- A participação no estudo envolve um número maior de visitas ao hospital para você e seu filho(a).
Se você for além ao considerar a participação no estudo, informações completas sobre visitas, exames e riscos do estudo serão fornecidas em um termo de consentimento e informações