Studijní lék
nebo placebo
O našich dvou studích pro pacienty s autismem
Klinický vývoj léku má několik fází označených jako fáze 1, 2, 3. Výsledky (bezpečnost a účinnost) každého kroku jsou nezbytné před postoupením do další fáze.
O klinických studiích
Klinické studie, které hodnotí lék, jsou prováděny spolupráci s dobrovolníky na základě jejich informovaného souhlasu. Studie jsou navrženy tak, aby poskytly údaje o tom, zda je léčba bezpečná a účinná.
Každá studie musí být před svým zahájením schválená kontrolními úřady (v České republice Státním ústavem pro kontrolu léčiv) a příslušnými etickými komisemi.
Více informací o klinických studiích
Placebo vypadá podobně nebo stejně jako studijní lék, ale neobsahuje žádnou aktivní látku.
Placebo se používá, aby se zjistilo, zda účinky na účastníka během studie souvisejí se studijním lékem.
Ani účastník ani lékař neví, do jaké léčebné skupiny (studijní lék nebo placebo) byl účastník zařazený. Tomu se říká „dvojitě zaslepená studie“ a pomáhá předcházet předpojatosti.
Placebo vypadá podobně nebo stejně jako studijní lék, ale neobsahuje žádnou aktivní látku.
Placebo se používá, aby se zjistilo, zda účinky na účastníka během studie souvisejí se studijním lékem.
Ani účastník ani lékař neví, do jaké léčebné skupiny (studijní lék nebo placebo) byl účastník zařazený. Tomu se říká „dvojitě zaslepená studie“ a pomáhá předcházet předpojatosti.
Fáze vývoje studijního (zkoušeného) léku na poruchu autistického spektra
KLINICKÝ VÝVOJ
FÁZE 1
Výsledky fáze 1 vedou k pokračování fází 2
FÁZE 2
Na základě dostupných údajů schvaluje EMA (Evrospká léková agentura) pokračování fází 3 a jsou připraveny 2 studie
My jsme zde
FÁZE 3
2 běžící studie u dětí a dospívajících
PO DOKONČENÍ TÉTO FÁZE
Podání žádosti na EMA o udělení povolení na základě všech údajů o vývoji léku
Lék na trhu
Studijní lék byl hodnocen v několika klinických studích (u více než 100 dětí a dospívajících s poruchami autistického spektra), kde se zjistilo:
- lék má potenciál zlepšovat některé projevy poruch autistického spektra u dětí a dospívajících
- jaká je nejvhodnější dávka léku
- jaké jsou nejčastější nežádoucí účinky
*EMA = Evropská léková agentura
Dvě podobné klinické studie hodnotí
studijní lék
nábor byl
ukončen
Studie 001
Studie je určena dětem a dospívajícím od 7 do méně než 18 let s poruchami autistického spektra.
Studie 002
Studie je určena dětem od 2 do méně než 7 let s poruchami autistického spektra.
Studie se bude účastnit celkem 400 dětí a dospívajících ve věku od 2 do méně než 18 let.
Studie celosvětově probíhá celkem v 11 zemích a 60 centrech.
Cílem obou studií je dozvědět se více o poruchách autistického spektra zjistit účinky studijního léku.
Je po 6měsíční léčbě studijní lék účinnější ve srovnání s placebem?
Je studijní lék bezpečný pro děti a dospívající?
Je užívání studijního léku ústy přijatelné pro děti a dospívající?
Zlepšuje studijní lék kvalitu života dětí, dospívajících a jejich příbuzných?
Účastníci studie jsou léčeni 1 rok.
Během prvních šesti měsíců účastníci dostávají studijní lék nebo placebo.
Od šestého měsíce dostávají všichni účastníci studijní lék.
ZAČÁTEK STUDIE
6.MĚSÍC
Studijní lék
KONEC STUDIE
Jaké jsou případné výhody účasti v těchto studiích?
- V současné době není schválená žádná léčba hlavních projevů autismu jako je porucha sociálních vztahů a nepřiměřené chování. Léky momentálně dostupné mají vliv pouze na přidružené příznaky autismu, jako je nespavost, podrážděnost nebo projevy deprese.
- Během těchto studií bude Vaše dítě pečlivě kontrolované studijním týmem.
- Výsledky těchto studií pomohou výzkumníkům dozvědět se více o autismu a v budoucnosti mohou pomoci dětem a dospívajícím s autismem.
Jaké jsou případné nevýhody účasti v těchto studiích?
- Výzkumní pracovníci musí postupovat podle velmi přísných pravidel, aby byla zajištěna co nejvyšší bezpečnost pro účastníky studie. Nicméně, studijní lék může vyvolat nechtěné nežádoucí účinky.
- Studijní lék nemusí mít žádný přínos.
- Účast v těchto studiích znamená pro Vás a Vaše dítě zvýšený počet návštěv zdravotnického zařízení.
Pokud uvažujete o účasti ve studii, kompletní informace o studijních návštěvách, vyšetřeních a rizicích dostanete v informovaném souhlasu.