Les enfants et les adolescents présentant un TSA connaissent des déficits multiples et persistants dans la communication sociale et l’interaction sociale. Ils montrent également des intérêts restreints et des comportements répétitifs et stéréotypés.

Ces enfants et adolescents ont des difficultés à utiliser les outils de communication verbale et non verbale. Il est possible, par exemple, qu’ils ne comprennent pas ou n’utilisent pas correctement le langage oral, les gestes, le contact visuel, les expressions du visage.

Ils peuvent être confrontés à d’autres difficultés dans les interactions sociales. Ainsi, ils peuvent avoir du mal à reconnaître les émotions et les intentions d’autrui, à reconnaître leurs propres émotions, à rechercher du soutien émotionnel chez l’autre ; ils peuvent aussi se sentir dépassés dans certaines situations sociales, par exemple.

Les comportements répétitifs et restreints se manifestent notamment par des mouvements répétitifs du corps (balancements, claquements des mains, tours sur soi-même, allers-retours en courant…), des mouvements répétitifs avec des objets, des rituels, un intérêt extrême et restreint à des sujets particuliers, ou encore le besoin d’effectuer une routine inchangée/résistance au changement (mêmes emplois du temps quotidien, repas, vêtements et trajets jusqu’à l’école, par exemple).

La cause du TSA demeure méconnue à ce jour, mais ce trouble semble être fortement héréditaire. De possibles facteurs de risques environnementaux ont également été identifiés.

Il n’existe actuellement aucun médicament autorisé pour traiter les principales caractéristiques de l’autisme, comme les problèmes d’interaction sociale et les comportements restreints. Pour l’heure, les médicaments disponibles ne ciblent que les symptômes associés à l’autisme, comme l’insomnie, l’irritabilité ou les symptômes dépressifs.

L’objectif des études cliniques en autisme est d’évaluer l’efficacité, la sécurité et la tolérance d’un médicament expérimental contre les symptômes du trouble du spectre de l’autisme chez les enfants et les adolescents âgés de 2 ans à moins de 18 ans.