Dzieci i młodzież z ASD cechują się licznymi i trwałymi ograniczeniami w komunikacji społecznej i interakcjach społecznych, jak również ograniczonymi, wąskimi zainteresowaniami oraz stereotypowym i powtarzalnym zachowaniem.

Dzieci i młodzież z ASD mają trudności z komunikacją zarówno słowną, jak i bezsłowną. Mogą na przykład nie rozumieć mowy, gestów, kontaktu wzrokowego, wyrazu twarzy itp. bądź nieprawidłowo ich używać.

Dodatkowe trudności w sferze społecznej mogą dotyczyć między innymi: trudności z odczytywaniem emocji i intencji u innych osób, trudności z rozpoznawaniem własnych emocji, problemów w poszukiwaniu wsparcia emocjonalnego u innych osób oraz uczucia przytłoczenia w sytuacjach społecznych.

Do powtarzalnych i ograniczonych zachowań należą między innymi: powtarzające się ruchy ciała (np. kołysanie, trzepotanie dłońmi, kręcenie się w kółko, bieganie w przód i w tył), powtarzające się sposoby poruszania przedmiotami, przywiązanie do rytuałów, wąskie lub bardzo specyficzne zainteresowania określonymi tematami, potrzeba zachowania niezmiennych schematów i opór wobec zmian (np. taki sam rozkład dnia, jadłospis, ubrania, droga do szkoły).

Przyczyna ASD wciąż nie została dobrze poznana, jednak wydają się one w znacznym stopniu uwarunkowane genetycznie. Zidentyfikowano również możliwe czynniki ryzyka związane ze środowiskiem zewnętrznym.

Obecnie nie jest dostępny żaden zatwierdzony lek przeznaczony do leczenia podstawowych objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu, takich jak zaburzenia interakcji społecznych i ograniczone wzorce zachowań. Dostępne obecnie leki są przeznaczone do leczenia objawów towarzyszących zaburzeniom ze spektrum autyzmu takich jak bezsenność, drażliwość lub objawy depresji.

Celem prowadzonych badań klinicznych jest ocena, czy lek badany jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do mniej niż 18 lat.