Lek badany
lub placebo
Informacje o toczących się badaniach w zaburzeniach ze spektrum autyzmu
Badania kliniczne leku prowadzone są w kilku etapach (fazach) określanych jako faza 1, 2 i 3. Przed przejściem do kolejnego etapu niezbędne jest uzyskanie pozytywnych wyników (dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności) w danej fazie.
Informacje o badaniach klinicznych.
Badania kliniczne prowadzi się z udziałem ochotników, którzy wyrazili świadomą zgodę na udział i przyjmowanie leku badanego. Badania mają na celu dostarczenie danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.
Każde badanie musi zostać zatwierdzone przed jego rozpoczęciem. Badania zatwierdza Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych oraz odpowiednia Komisja Bioetyczna.
Placebo to preparat który nie różni się względem leku badanego, ale nie zawiera żadnej substancji czynnej.
Placebo służy do oceny, czy jakiekolwiek działania występujące u uczestników podczas trwania badania są związane z lekiem badanym.
Ani uczestnicy ani lekarze prowadzący nie wiedzą, do której grupy (lek badany czy placebo) został przydzielony uczestnik (podwójna ślepa próba).
Badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby pomaga uniknąć błędów systematycznych.
Placebo to preparat który nie różni się względem leku badanego, ale nie zawiera żadnej substancji czynnej.
Placebo służy do oceny, czy jakiekolwiek działania występujące u uczestników podczas trwania badania są związane z lekiem badanym.
Ani uczestnicy ani lekarze prowadzący nie wiedzą, do której grupy (lek badany czy placebo) został przydzielony uczestnik (podwójna ślepa próba).
Badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby pomaga uniknąć błędów systematycznych.
Zaawansowanie prac rozwojowych nowego leku w zaburzeniach ze spektrum autyzmu
FAZY BADANIA KLINICZNEGO
FAZA 1
Wyniki fazy I umożliwiły rozpoczęcie fazy II
FAZA 2
Na podstawie dostępnych danych, EMA* wyraziła zgodę na rozpoczęcie fazy III i zorganizowanie dwóch badań
Stan bieżący
FAZA 3
Aktualnie prowadzone są dwa badania z udziałem dzieci i młodzieży
PO UKOŃCZENIU OBECNEJ FAZY
Nastąpi złożenie do EMA wniosku o rejestrację leku na podstawie wszystkich zgromadzonych danych
Dopuszczenie leku do obrotu
Lek badany oceniono w kilku badaniach klinicznych (łącznie uczestniczyło ponad 100 dzieci i nastolatków z ASD), które wykazały:
- lek może złagodzić niektóre objawy u dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze,
- jaka jest najlepsza dawka,
- jakie są najczęstrze działania niepożądane.
*EMA – Europejska Agencja Leków
Obecnie prowadzone są dwa podobne badania kliniczne gdzie stosowany jest ten sam lek badany
rekrutacja
zakończona
Badanie 001
Badanie z udziałem dzieci i młodzieży z ASD w wieku od 7 do poniżej 18 lat
Badanie 002
Badanie z udziałem dzieci i młodzieży z ASD w wieku od 2 do mniej niż 7 lat
W badaniach weźmie udział łącznie 400 dzieci i młodzieży w wieku od 2 do mniej niż 18 lat.
W badaniach uczestniczy ponad 14 krajów i około 60 ośrodków badawczych na całym świecie.
Oba badania mają na celu pogłębienie wiedzy na temat zaburzeń ze spektrum autyzmu oraz ocenę skuteczności badanego produktu leczniczego
Czy lek badany wykazuje skuteczność w porównaniu z placebo po 6 miesiącach stosowania?
Czy stosowanie leku badanego jest bezpieczne u dzieci i młodzieży?
Czy postać doustna leku badanego jest wygodna w stosowaniu u dzieci i młodzieży?
Czy lek badany poprawia jakość życia dzieci i młodzieży oraz ich bliskich?
Uczestnicy badania otrzymują lek badany przez okres jednego roku
W okresie pierwszych 6 miesięcy uczestnicy otrzymują lek badany lub placebo.
W drugim 6-miesięcznym okresie wszyscy uczestnicy otrzymują lek badany.
ROZPOCZĘCIE BADANIA
6 MIESIĄC
Lek
badany
KONIEC BADANIA
Jakie są możliwe korzyści wynikające z udziału w tym badaniu?
- Obecnie nie jest dostępny żaden zatwierdzony lek przeznaczony do leczenia podstawowych przejawów autyzmu, takich jak ograniczenia w komunikacji społecznej i interakcjach społecznych, wąskie zainteresowania oraz stereotypowe i powtarzalne zachowania. Aktualnie dostępne leki są przeznaczone do leczenia objawów związanych z autyzmem, takich jak bezsenność, drażliwość lub objawy depresji.
- W trakcie badania Pana/Pani dziecko będzie pozostawało pod odpowiednią opieką medyczną.
- Wyniki badania mogą pomóc naukowcom poszerzyć wiedzę na temat autyzmu i w przyszłości pomóc dzieciom i młodzieży z autyzmem.
Jakie są możliwe zagrożenia i niedogodności wynikające z udziału w badaniu?
- Badacze będą przestrzegać określonych środków ostrożności, aby zapewnić możliwie największe bezpieczeństwo uczestników badań klinicznych. Jednak jak każdy lek, badany produkt może powodować działania niepożądane.
- Lek badany może nie wywierać żadnego korzystnego działania.
- Udział w badaniu wiąże się dla Pana/Pani i Pana/Pani dziecka z regularnymi wizytami w ośrodku badawczym.
Jeżeli zechciałby/zechciałaby Pan/Pani rozważyć udział w badaniu, otrzyma Pan/Pani formularz informacyjny i formularz świadomej zgody, które zawierają szczegółowe informacje na temat wizyt związanych z badaniem, badań lekarskich i możliwych zagrożeń.