Skúšobný liek
alebo placebo
Informácia o našich 2 štúdiách o autizme
Klinický vývoj každého lieku má niekoľko fáz – fáza 1, 2 a 3. Výsledky (bezpečnosť a účinnosť) každého kroku sú potrebné pred postúpením do ďalšej fázy.
O klinických štúdiách
V klinických štúdiách sa hodnotí účinok liekov u dobrovoľníkov na základe ich informovaného súhlasu. Štúdie sú navrhnuté tak, aby na základe údajov, získaných z týchto štúdií, overili bezpečnosť a účinnosť liekov.
Každá štúdia musí mať pred jej zahájením schválenie Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv a Etickej komisie
Placebo je napodobenina študijného lieku, ale neobsahuje aktívnu látku.
-Placebo sa používa pri zisťovaní vzťahu účinku skúšaného lieku na účastníka v priebehu štúdie.
– Ani účastník ani lekári nevedia, do akej skupiny (študijná liečba alebo placebo) bol účastník zaradený. Toto sa nazýva „dvojito zaslepená štúdia“ a pomáha predísť systémovým chybám.
Placebo je napodobenina študijného lieku, ale neobsahuje aktívnu látku.
-Placebo sa používa pri zisťovaní vzťahu účinku skúšaného lieku na účastníka v priebehu štúdie.
– Ani účastník ani lekári nevedia, do akej skupiny (študijná liečba alebo placebo) bol účastník zaradený. Toto sa nazýva „dvojito zaslepená štúdia“ a pomáha predísť systémovým chybám.
Štádium vývoja študijného lieku na poruchu autistického spektra
KLINICKÝ VÝVOJ
Fáza 1
Výsledky fázy 1 podmieňujú pokračovanie fázou 2
Fáza 2
Na základe dostupných údajov EMA* schvaľuje pokračovanie fázou 3 dvomi štúdiami
My sme tu
Fáza 3
2 prebiehajúce štúdie s deťmi a dospievajúcimi
NA ZÁKLADE DOKONČENIA TEJTO FÁZY Podanie žiadosti EMA na základe všetkých údajov vývoja lieku
Liek na trhu
Skúšaný liek bol hodnotený v niekoľkých klinických štúdiách (s viac ako 100 deťmi a dospievajúcimi s PAS), v ktorých sa zistilo:
- liek má potenciál zlepšovať niektoré prejavy u detí a dospievajúcich s poruchou autistického spektra
- aká je najvhodnejšia dávka
- aké sú najčastejšie vedľajšie účinky
*EMA = European Medicines Agency, Európska lieková agentúra
Dve podobné klinické štúdie skúmajú študijný liek
Nábor do štúdie
je ukončený
Štúdia 001
Štúdia je určená pre deti s PAS vo veku od 7 do menej ako 18 rokov.
Štúdia 002
Štúdia je určená pre deti s PAS vo veku od 2 do menej ako 7 rokov.
Štúdie sa bude účastniť celkovo 400 detí a dospievajúcich vo veku od 2 do menej ako 18 rokov.
Na štúdii sa podieľa celosvetovo 11 krajín a 60 centier.
Cieľom oboch štúdií je prehĺbenie znalostí o poruchách autistického spektra a zistiť účinok skúšaného lieku
Je po 6-mesačnej liečbe skúšaný liek účinnejší v porovnaní s placebom?
Je skúšaný liek bezpečný pre deti a dospievajúcich?
Je užívanie prípravku ústami prijateľný pre deti a dospievajúcich?
Zlepšuje skúšaný liek kvalitu života detí a dospievajúcich a ich príbuzných?
Účastníci štúdie sú liečený 1 rok
V prvej 6-mesačnej časti účastníci dostávajú skúšobný liek alebo placebo.
Od šiesteho mesiaca všetci účastníci dostávajú skúšaný liek.
ZAČIATOK ŠTÚDIE
6.mesiac
Skúšobný liek
KONIEC ŠTÚDIE
Aké sú prípadné prínosy účasti v týchto štúdiách?
- Momentálne nie je schválená žiadna liečba základných prejavov autizmu, ktorými sú narušená sociálna interakcia a neprimerané chovanie. Lieky, ktoré sú aktuálne dostupné ovplyvňujú iba prídavné príznaky autizmu, ako nespavosť, podráždenosť alebo depresivita.
- Počas týchto štúdií bude Vaše dieťa starostlivo kontrolované výskumným tímom.
- Výsledky týchto štúdií poskytnú výskumníkom prehĺbenie znalosti o autizme a do budúcna bude možné pomôcť deťom a dospievajúcim s autizmom.
Aké sú prípadné nevýhody účasti v týchto štúdiách?
- Výskumníci musia postupovať podľa veľmi prísnych pravidiel aby zabezpečili účastníkom čo najvyššiu možnú bezpečnosť. Napriek tomu skúšaný liek môže spôsobiť nežiadúce vedľajšie účinky.
- Môže sa stať, že skúšaný liek nebude mať žiadny prínosný účinok.
- Účasť v tejto štúdii znamená pre Vás a Vaše dieťa častejšie návštevy zdravotníckeho zariadenia.
V prípade, že uvažujete o účasti v štúdii, v informácii o štúdii a informovanom súhlase dostanete kompletné informácie o študijných návštevách, vyšetreniach a rizikách.